6月9日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，该院张江院区近日成功为一名3岁高危神经母细胞瘤（简称HRNB）患儿完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸（简称DFMO）用药。
这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。
来自上海儿童医学中心的儿童肿瘤诊疗正在评估查看患儿检查报告。院方 供图
神经母细胞瘤（NB）是儿童最常见的颅外恶性实体肿瘤，中国的0-14岁儿童发病率约为1.01/10万，2023年被纳入国家《第二批罕见病目录》。而高危神经母细胞瘤患者即使经过多模式治疗，复发率仍高达41%，且复发后5年总体生存率仅为20%左右，临床亟须更有效的治疗手段。
2023年12月，美国食品药品监督管理局批准DFMO用于HRNB的维持治疗，这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。DFMO通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶，阻断多胺的合成，从而“饿死”肿瘤细胞，显著降低复发风险。
临床研究显示，DFMO可将HRNB患者的4年无事件生存率从73%提升至84%，4年总体生存率从84%提升至96%，复发风险降低52%，死亡风险降低68%，且安全性良好。
2024年3月，年仅2岁的婷婷（化名）在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情获得完全缓解。然而，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切希望该药能尽快引入国内。
在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，上海儿童医学中心依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动DFMO紧急进口申报。该药物于2025年5月获批并完成通关运输，最终顺利抵达医院。用药当天，该院肿瘤一病区主任高怡瑾教授团队在确认患儿身体状况良好后，详细向家长说明了用药注意事项及可能的不良反应，并成功完成DFMO的首次给药。
统计显示，上海儿童医学中心肿瘤学科群是国内儿童肿瘤诊疗的领军团队，每年收治600多例儿童恶性肿瘤患者，并牵头多项中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会多中心研究。此次DFMO的成功落地，是国家政策支持与医疗团队不懈努力的成果。
高怡瑾表示：“DFMO的引入，为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来，我们将继续扩大国际新药的引进范围，为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”
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